ניוון שרירים שדרתי היא הפרעה גנטית נדירה, עם שיעור התמותה הגבוה ביותר בילדים מתחת לגיל שנתיים. בכל העולם למחלה יש שכיחות עולמית של 1 מתוך 6000 יילודים. מנה בודדת של התרופה המיוחדת לSMA יכולה לעלות עד 340 אלף שקלים. אחרי עבודה קשה של ממשלת סין, חולים יכולים סוף סוף לקבל טיפול תמורת 3500 למנה, ירידת המחיר עומדת על 99%.